原标题：他每隔一个月都要消失几天，背后的真相让人心疼

在刚刚结束的全国两会上，全国政协委员、中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授建议，国家医保局加强和完善对地中海贫血全病程治疗的医疗保障体系，巩固并拓展国家脱贫攻坚成果。

相关报告显示，目前重型β-地中海贫血成人患者在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临严重挑战。

以下是一个重型β-地贫患者的真实故事——

5岁开始的痛苦记忆

35岁的叶少锋在广州从事软件销售工作，平时兢兢业业，业余时间爱好爬山、骑行，仿佛过着与常人无异的生活。但每隔一个多月，他就会“消失”几天，同事朋友都不知道他“消失”背后的真相。这是他小心翼翼隐藏起来的秘密——迄今为止，他已经与“地贫”抗争了三十年。

近日发布的《中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告》显示，在中国，广东、广西、福建、云南、贵州、四川、海南等地都是β-地贫的高发地区。

静止型和轻型地贫无需特殊治疗，而像叶少锋这样的重型患者，如果幼时没有接受造血干细胞移植，则需要终身接受规范化输血和祛铁治疗。也正因为受治疗手段、依从性、经济负担等因素的制约，重型患者的平均寿命都不长，能像叶少锋一样活到三四十岁的少之又少。

叶少锋是在5岁时确诊重型β-地中海贫血的。那段时间，他的身体异常虚弱，被人碰一下，身上就会出现淤青，连走楼梯都需要别人搀扶。男孩子七八岁正是好动的时候，可叶少锋却基本上与运动无缘，连学校的体育课也无法参与。生病后，叶少锋的专注力和记忆力也差了许多。疾病给他的童年带来的种种经历，使他的性格变得比常人更自卑。

“自从5岁确诊重型β-地中海贫血以来，我的人生有三分之一的时间都花在这个病上。用一个字形容，就是‘熬’，会害怕看不到明天。”每每说到这，叶少锋颇感神伤。

目前，根治地贫的唯一方法是造血干细胞移植。错过移植窗口期或无法移植的患者需终生输血和祛铁治疗。全国政协委员吴德沛在提案中算了一笔账，移植的总费用在30-40万元不等，而长期输血、祛铁的治疗成本更高。

“当时没有选择移植造血干细胞，首先是因为当时这个技术还没有成熟，有一定的风险会导致手术失败。并且治疗费实在是太高了。我的家庭非常普通，没有办法承担。” 思虑再三，叶少锋的父母选择给儿子采用更保守的治疗方法——输血和祛铁治疗。因为长期输血，叶少锋的脾脏变得异常的大，一个不小心的磕碰就会导致脾破裂，为此他12岁时不得不接受切脾手术。

“自从患病之后，就一直需要住院，等输血、等治疗。”叶少锋说。终身接受规范的输血和祛铁治疗，这也是大多数无法接受造血干细胞移植的患者殊途同归的选择。

叶少锋从6、7岁开始定期住院输血，平时每一个多月需要输一次血，就这样维持了二十多年。“除了输血以外，还要打祛铁针。20岁前，是我妈给我打针，隔一天打一针，那时候感觉很痛苦。要注射在肚皮，打下去那一下确实很疼，而这个针一挂就是12个小时。”

每月消失的真相

让叶少锋感到痛苦的，可远不止针扎进皮肤的痛。

现在，叶少锋依旧需要隔一个多月输一次血。由于广州血源比较紧张，叶少锋经常需要向公司请假四五天，到二线城市输血。

这两年，叶少锋都是去佛山输血，每次要住院两三天。因此，他基本无法像正常人那样工作，找工作时也时常遭到拒绝。他很少跟朋友说起过他的病，也找不到人可以倾诉，这是人际交往上的“痛”。

“想找女朋友，但是找不到。” 叶少锋坦言。他内心渴望着寻找一个伴侣，但总害怕对方会戴有色眼镜看他，更怕会连累对方。

“我没有自信面对女生，我想，女生喜欢一个男生最主要是希望能够给她安全感，可我自己都没安全感，怎么给她安全感呢？”如今独自生活的他，只好把感情寄托在一只可爱的柯基犬上。

现实中，大部分的成人β-地贫患者都和叶少锋一样，需要频繁地输血，频繁地请假，这让他们在找工作时就时常遭到拒绝。身体情况差、社会歧视等因素，让患者容易产生“自卑敏感”，甚至是“抑郁”的情绪。

吴德沛在提案中指出，终生输血和祛铁治疗对患者的工作、学习均产生了严重影响。高达72%的成年患者无法参加工作，因血源紧张，54%患者面临异地就诊。部分省份虽已将地贫纳入门诊特殊病慢性病（门特）范围，但现实中对患者帮助有限。

与此同时，输血和祛铁药物所带来的经济负担也成了叶少锋们的“痛”。

《中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告》指出，体重50-60公斤的成人地贫患者治疗费用约为8.0-9.6万元/年，终身医疗费用在百万元以上，这对于叶少锋家这样普通的家庭来说，是无比沉重的经济负担。

此外，每年每位患者承受的间接经济损失约为2.4万元，每月因输血和祛铁治疗损失2-5天的工作时间。而照护者每月会损失3-27天的工作时间，这进一步加剧了患者家庭的经济压力。

“我小时候曾跟我爸妈说，既然我这么痛苦，还不如让我死了，这样你们就不会负担那么重了。我以前确实是抱着这样的想法的，那时候‘因病致贫’，我的家人实在是承担了太多！我当时也不知道死亡是什么样的，只觉得，死亡不会比这个病更痛苦了。”叶少锋说。

不幸中的幸运儿

长期输血会导致铁过载，铁元素沉积于心脏、肝脏、胰腺等，继而引发心功能衰竭、肝硬化、糖尿病等，严重时可危及生命。因此，地贫患者需要进行规律的祛铁治疗。

“现在每隔2-3天打一次祛铁针，但一次要持续12小时。”叶少峰平时通常是坐在餐椅上，借着阳台的采光，往自己肚皮上打祛铁针。“第一次给自己打的时候会怕，但后来即便每次都很痛但慢慢就习惯了。祛铁针挂在腰带上，就像收音机一样，要挂12个小时。注射的时候可以外出，衣服穿厚一点基本上就看不出来了，夏天会比较明显，不过我也不顾这些，管他呢。”叶少锋笑道。

作为叶少峰的主治医生，中山大学孙逸仙纪念医院血液科主任聂大年教授认为，在众多重型β-地贫成人患者之中，叶少峰是少之又少的“幸运儿”。“尽管病情严重，但小叶还能保证生长发育，可以外出工作。这建立在规律就医、规范输血和祛铁、长期坚持的基础上。”

这种幸运很大程度来自于家庭的坚定支持。自从叶少锋确诊后，他的父母一直奔波在医院、家、单位之间，努力筹措医疗费，想尽一切办法保证孩子规律地进行输血和祛铁治疗，定期带他复诊、做脾切除手术，还支持他在身体能承受的范围内积极运动。

更多的患者则没有这么幸运，有些身体虚弱的病友形同被禁足在家里。在他们看来，这是一种日复一日无望终结的“折磨”，对于成人患者来说尤其如此。曾有一个跟叶少峰一同治疗的小男孩，10多岁便因糖尿病不幸离世，而糖尿病的发生与他没有坚持规范祛铁有关。

创新药带来的希望

多年来，地贫患者和家庭一直寄望于药物的创新和治疗手段的精进，能够进一步提升疗效。叶少锋也说出了许多患者的心声——希望不要经常跑医院输血，不要隔两三天就打一次祛铁针。希望能健康地活着，像普通人一样。

如今，叶少锋从主治医生聂大年那里获得了好消息。

和二十多年前相比，新的祛铁药物有所改进，造血干细胞移植的成功率得到显著提升，近年来，红细胞成熟剂、重组融合蛋白类药物为患者带来了新的希望。今年年初，全球首个红细胞成熟剂已在国内获批，有望为输血依赖型β-地贫成人患者带来新的治疗选择，这是10余年来中国首个获批治疗重型β-地贫的创新药物。

聂大年表示，此类药物可以通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平，从而减少输血和祛铁的需求，帮助患者减轻对输血及祛铁治疗的依赖。“该药物仅需每三周皮下注射一次，即可有效降低贫血、铁过载及输血并发症的发生率，显著减少患者就诊、输血、祛铁的时间与频次。”广西医科大学第一附属医院血液科主任赖永榕教授认为，这不仅能为患者生活质量带来质的改善，同时为缓解血源紧张带来积极的社会意义。

听到新药上市，叶少锋有点小激动，“我真的希望我们所使用的药物，包括新获批的促红细胞成熟等创新药物，能够尽快进医保，也希望医保报销的范围能覆盖到检查费用。”

“如果有一天好了，我想去西藏”

“我现在是这么觉得的，既然这个病要伴随终生，我就把它当成一个老朋友。这个朋友会一直陪伴我一辈子，所以我要学会怎么跟它共处，它生气的时候我要怎么哄它，它闹腾的时候我要怎么去面对它。”

这种心态上的转变，叶少锋自己都忘了是什么时候发生的。他认为，他的感悟有父母的教导，也有病友的启发。“这让我感觉自己不是孤单的，这才发现人与人之间的交流沟通原来可以这么好，这给了我很多的帮助和希望。”

如今，为了帮助叶少峰们实现梦想，有越来越多的人在付出努力。

今年的两会上，众多血液病领域的牵头人都在为完善地中海贫血全病程治疗的医疗保障体系出谋划策。

作为全国政协委员，吴德沛教授提交了《建议国家医保局加强和完善对地中海贫血全病程治疗的医疗保障体系，巩固并拓展国家脱贫攻坚成果》的提案，“像地中海贫血这样的疾病，会给家庭、社会和个人带来非常沉重的疾病经济负担。如果不采取有效的防治措施，仍然会导致因病致贫或因病返贫。”

吴德沛认为，构建全周期的地贫防治体系非常重要。他建议：对于成人地贫患者所面临的治疗手段局限、经济负担严重等问题，需要通过积极推动创新药物的医保评估和准入、提高医疗保障范围，切实提高药物可及性，降低因病致贫、因病返贫的可能。

“建议国家医保局加强对地贫患者创新药物的科技评估和药物经济学评估，在医保准入评估和谈判时，对取得科技突破的创新药物给予政策倾斜，并加快评审，让科技创新能更快更好地服务患者，减轻患者、家人、社会的经济负担。”吴德沛说，“此外我还建议国家医保局优化待遇保障清单，为地方高发疾病的药物评估、医保目录和待遇保障提供差异化指导，允许有条件的省份在国家医保局指导下先行先试，同时提高对地贫患者门诊保障和异地就医的支持。”

同时，北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛也呼吁，“希望更多的省份能学习广东、广西、海南、湖南、云南等地区的经验，把地中海贫血纳入到门诊特殊慢病的范围。希望地贫能被国家医保局纳入到异地门诊特殊慢病的范围，让地贫患者在门诊治疗时能够跨省结算。”

刘正琛对“跨省结算”的呼吁也让叶少锋欣喜，因为他向来有到省外旅游的愿望。

“如果有一天我好了，我肯定去一次西藏，也想环游全世界，真的。我会努力活着，现在医学那么发达，我相信肯定会有这么一天。”叶少锋说。他和病友一直在锲而不舍地追逐着太阳，或许太阳，很快就要从“地贫线”，升起了。

采写：南都记者 曾文琼 实习生 廖颖琪

关键词： 经济负担